生物科技公司Taysha Gene Therapies Inc.（TSHA）股价一度上涨超过51.88%，报4.83美元，创2022年8月份以来盘中新高。 该公司TSHA-102基因疗法获得美国食品药品管理局（FDA）授予“突破性疗法”。 该疗法用于治疗（女性）Rett综合征，一种罕见的神经发育障碍。 该疗法基于腺相关病毒9（AAV9）载体，通过调节MECP2基因表达来改善疾病症状。 研究显示，其miRARE调控元件能剂量依赖性下调MECP2转基因表达，在神经元细胞系中调控效率比非神经元细胞系高4-5倍。新生小鼠实验表明，该疗法可调节缺陷CNS细胞中的MECP2表达，避免过度表达引发的毒性。
