先导编辑与碱基编辑双线出击,基因编辑治疗脑疾病曙光初现

近日,美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术,在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫(AHC)致病基因突变的精准修正。此前,中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实,全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。英国《自然》官网8月15日刊文指出,近两年来基因编辑技术持续取得突破性进展,加之在小鼠实验中不断获得积极成果,人类运用基因编辑技术对抗致命脑部疾病已初见曙光。(科技日报)

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